“在全世界难以计数的各种节日、纪念日中，‘世界血友病日’恐怕是最‘小众’的纪念日了。”在4月17日以“人人享有治疗”为主题的二十一个世界血友病日到来之际，快人快语的吴润晖接受采访时的第一句话就抓住了本刊记者的注意力。 - K' x$ k0 w, C o( h/ u& \. F, P8 y
所谓“小众”，确实“小”到了在茫茫人海中可以被忽略的程度。据统计，全国注册的血友病患者只有8000人。“但是，每个生命都有尊严，‘小众’更需要社会关注。”吴润晖说。 + G! j3 u4 e% _$ \厦门越野联盟 X( i0 ?2 T7 O' e) C W1 U 一个极其痛苦的群体 7 D) `5 s6 e& A& g) ^5 w8 T8 Iwww.xmjeep.com) v$ V! z5 n6 G8 z. E
事实上，这个群体本不该如此之“小”。长期致力于血友病研究与治疗的吴润晖告诉本刊记者，如果以流行病调查结果计算，血友病的发病率高达万分之一，中国的血友病患者理论上至少应该达到13万。之所以注册率如此之低，一方面是因为诊断率低，相当多病人因关节病变就诊，都被当作关节炎治疗；一方面因治疗费用太高，相当多确诊的患者不正规就医，无法被录入卫生部“血友病病例管理信息系统”。 ; U( D' }1 L& r9 G/ L9 f厦门越野联盟; [. l: h) O( ^ H2 a! f$ g
这是一个如果不治疗或治疗不及时便异常痛苦的群体。因为体内先天性缺乏某种凝血因子，他们从小就不能像正常人一样活动，不能被人碰撞，反复发生，并且靠自身机能难以止住的关节、肌肉、皮下、内脏等无所不在的出血，不仅使他们随时面临着肢残和死亡的威胁，而且出血时有如妇女生产般的持续剧痛使他们常陷入生不如死的境地。 ) {6 b! z4 y$ s
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这又是一个只要充分治疗就能够与正常健康人无异的群体。据有关资料，目前，在发达国家，血友病患者的平均寿命已经等同于正常人群，儿童病人的生活等同甚至由于社会的关注而高于正常同龄孩子。以加拿大为例，该国血友病患者的平均寿命已达84.16岁，15岁前没有致残病例发生，**后跟正常人一样都能担负起社会和家庭栋梁之责（血友病人均为男性）。 & O3 K; W* p& N# D7 j0 u
. F% A$ j9 c* e. ?! Z( f' q7 F 相比之下，我国血友病患者显然痛苦得多。本刊记者了解到，因为无力支付巨额治疗费用，我国绝大多数血友病患者，特别是农村贫困地区的患者很难得到及时救治，90%以上会出现肢体残疾。儿童期的治疗是有效防止肢残的重要途径，然而，吴润晖领导的北京儿童医院血友病工作组曾作过的统计表明，我国血友病患儿中有近60%在学龄期前后都会逐步出现关节出血，其中有87%左右的孩子会肢残；有13%以上的患儿会发生颅内出血，其中近16%的孩子会死亡或放弃治疗；而心理发育更为堪忧，6岁以上患儿中有近48%的孩子认知不良，因恐惧出血而产生严重焦虑和抑郁情绪的比例更是高达95.6%；因为随时可能的出血威胁，相当多的患儿无法上学，勉强上学的孩子，也不能参与集体活动和体育锻炼。 7 t# b# f0 e5 Z$ r
4 Q8 ?+ n6 M& k S厦门越野联盟 血友病患者的两大困境 * k! p3 c" U$ f0 Owww.xmjeep.com1 i( o' J" }* r9 q* p" [4 g
据吴润晖介绍，与其他不少发展中国家一样，我国血友病患者之所以一直在生命质量低下、高致残率和死亡率的困境中挣扎，最主要的原因一是缺“钱”，二是少“药”。 , ~ E- I9 \. [- M4 O
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全世界医疗界目前对血友病采取的都是替代疗法，即给患者输入其自身短缺的凝血因子，从而使病人从疾病状态转变为正常状态。 - A2 `& [4 M/ q! ?8 x# z/ a4 n* d 5 V0 C& h# j7 e, a- u# L: x 可以说，治疗方法并不复杂，但是，其费用之高却足以让绝大多数人望而生畏。吴润晖给本刊记者算了一笔账：如果仅仅保证生命，所需因子为500～800单位/公斤体重/年；想要生活自理，则需要1000～1200单位/公斤体重/年；若希望获得与正常人差不多的身心状态，那起码需要3000单位/公斤体重/年。而从血浆中提取的“血源因子”每单位的价格为2元，以一个体重30公斤的10岁孩子为例，每年其生命保证需要4.8万元，基本生活质量保证需要9.6万元，正常身心健康需要28.8万元。而如果使用非血浆提取的“重组因子”，所需费用更是高达上述数字的4倍。 - {7 X# h) M w9 O0 R9 a- B4 m/ s- |" t% s) p1 @. k
因此，即便在发达国家，如果没有ZF“买单”，血友病患者的命运也同样会是非残即死，或先残后死。吴润晖说，她感到欣慰的是，近两年来，国内已有北京、上海、天津、广东、江苏、浙江、贵州、云南等不少地方先后将血友病纳入了医保报销范围，北京年报销额度已达27万元，上海则通过多途径达到了全报。 ( {; t& b2 B& r7 [" N l3 ]+ p厦门越野联盟 4 m4 F2 m% J& X9 W' J 这样的举措，其显著效果迅速从门诊反映出来。吴润晖说，以她供职的北京儿童医院的情况看，现在，至少北京籍的患儿，已很少有过去那种因急性关节出血抱着腿来寻求急救的了。 6 I- W+ v" v! C- m% M$ Z# }0 ~" S. v D1 [) B* q6 }
但是，全国还有相当多地方的医保至今仍将血友病拒之门外，治不起被家长放弃的患儿还不在少数。曾有一个内蒙古患儿，当屠宰工的父亲决定放弃，患儿同样年幼的哥哥给吴润晖打电话，求吴阿姨救救弟弟。吴润晖说，如果不是将他纳入一个儿童血友病预防治疗研究项目，获得赠药，这个孩子现在可能已经不在了。 ; }* j0 z! r) W& n* Q
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在治不起的同时，因为国内不能生产“重组因子”，能生产“血源性因子”的企业也仅有三家，对血友病患者意味着生命的“因子”常常一药难求。吴润晖说，缺VIII因子的血友病A患者在没有人血源因子的情况下，还可选择重组VIII因子，但那些缺少凝血酶的血友病B患者处境就更加困难。由于因子短缺，一度甚至导致本来就承受着沉重经济压力的患者不得不到“黑市”去买高价因子。近一年时间，药荒虽略有缓解，但并未根本好转，对未来，不光患者，还有医生都仍然心有余悸。 www.xmjeep.com! n/ P! O2 g9 ~" K
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ZF应为“血友”撑起生命 . W2 q( [% M. ^
